亨廷頓病（HD），又稱亨廷頓舞蹈癥是四大神經退行性疾病之一，臨床表現為不自主的舞蹈樣動作、認知障礙、精神異常及提前死亡等癥狀，給社會造成了極大的負擔。HD雖已有治療方法，但大多僅能在表型上進行部分緩解，且如ASO等方法治療費用高達百萬級。因此，找到更為有效治療方法、開發出安全經濟的藥物有著重要意義。

5月18日《“沃”在前沿》直播論壇，特邀復旦大學魯伯塤、丁澦、付玉華三位嘉賓，在線分享他們團隊在神經退行性疾病與藥物研發策略上的新突破。2019年魯伯塤與丁澦教授在Nature上發表的工作，開創性提出了靶向治病蛋白降解的新方法；團隊通過不斷深耕，開發出了如靶向溶酶體及靶向脂滴等新的方法，首次實現非蛋白類生物大分子的靶向降解，登上了2021年Cell Research的封面。上述方法不僅在神經退行性疾病上適用，且可作為平臺技術在多類研究中進行推廣，也為多種疾病的藥物研發提供了新思路！

本次論壇，三位老師將對這些方法進行深度解讀，并分享這些方法發現所帶來的啟示和思考，讓你在學習技術方法知識的同時，拓寬科研視野、打開研究思路。

論壇主題

聚焦神經疾病與藥物研發新策略

直播時間

5月18日（周三）19：00

參與方式

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分享嘉賓

魯伯塤  教授

分享主題 

“不可成藥”靶點的靶向干預: 亨廷頓病研究帶來的啟示

• 靶向干預致病蛋白策略及“不可成藥”靶點的簡介

• 亨廷頓病及其“不可成藥”的致病蛋白變異HTT的簡介

• 近期工作中對變異HTT蛋白的靶向干預策略的探索

嘉賓介紹

現任復旦大學教授、博士生導師，國家杰出青年科學基金獲得者

曾獲科學探索獎、談家楨創新獎、吳瑞紀念基金會“顧孝誠獎”等科研獎項，擔任國際神經學會(SFN)出版委員會委員

作為通訊作者發表論文30余篇于Nature，Nature Neuroscience等期刊，并入選Nature年度十大杰出論文

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丁澦 教授

分享主題

小分子藥物發展新方向：靶向溶酶體的降解技術

• 小分子藥物vs大分子藥物

• 21世紀針對“不可成藥”靶點的小分子藥物研究新技術

• 分子膠VSPROTACS等雙功能分子

• 基于自噬-溶酶體的降解技術：ATTEC, AUTAC & AUTOTAC

• 基于內體-溶酶體的降解技術：LYTAC & MODE-A

嘉賓介紹

現任復旦大學教授、博士生導師

主持包括國家自然科學基金重點項目和國家重點研發計劃（課題組長）在內的多項科研項目

作為通訊作者(含并列)在Nature、Cell Research等期刊發表論文30余篇;其中2019年與魯伯塤教授、費義艷研究員等合作發表的論文入選Nature期刊評選的2019年度十大杰出論文

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付玉華  副研究員

分享主題 

脂滴的原創靶向降解技術LD·ATTEC

• 脂滴自噬

• 脂滴異常與疾病

• LD.ATTEC靶向降解脂滴

嘉賓介紹

現任復旦大學青年副研究員，碩士生導師

曾獲長三角神經科學青年科學家獎;主持多項國家自然科學基金和上海自然科學&生物醫藥項目

以第一/通訊（含并列）作者在Nature Chemical Biology、Cell Research等期刊發表論文10余篇

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論壇日程

19:00-19:05  論壇開幕(主持人致辭)

19:05-19:30 “不可成藥”靶點的靶向干預: 亨廷頓病研究帶來的啟示（魯伯塤 復旦大學教授、博士生導師）

19:30-19:55  小分子藥物發展新方向：靶向溶酶體的降解技術 （丁澦 復旦大學教授、博士生導師）

19:55-20:20  脂滴的原創靶向降解技術LD·ATTEC （付玉華 復旦大學青年副研究員，碩士生導師）

20:20-20:30  臨床前藥物評價整體解決方案 （孫紹強 瑞沃德綜合解決方案專家）

20:30-21:00  專家互動 在線答疑

21:00             論壇結束

5月18日（周三）19：00

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